继2009年10月底美国费城儿童医院宣布用基因疗法治疗12名利伯氏先天性黑内障病人取得成功后，11月初，法国医生也宣布治疗一种罕见的X染色体连锁疾病──肾上腺脑白质营养不良（ALD）获得成功。

　　法国医生使用一种修饰过的艾滋病病毒（无毒）携带一种特定的治疗性基因阻止了两名男孩的恶性脑病ALD。这种治疗标志着首次用基因疗法成功地治疗X染色体连锁疾病。如果不治疗，这种疾病会致命。这也意味着科学家希望用基因工程改造的艾滋病病毒变体携带不同的基因以治疗各种疾病的设想现在已经能够实现了。

　　ALD是X染色体上一种蛋白质编码的基因出现故障而导致。这种蛋白质是一种转移蛋白，细胞需要它来分解脂肪。如果没有这种蛋白质，脂肪会堆积并破坏保护神经的髓磷脂保护层。