渐冻症，被称为是世界五大绝症之一。这是一种目前无药可医的罕见病，通常导致患者出现骨骼肌无力、肌肉萎缩等症状，最终可能导致呼吸困难，最终导致衰竭而死亡，尽管目前科技已经非常发达了，尚未有任何国家开发出特效药物，更不用说找到治愈方法。

还有‬我们熟知的渐冻症患者是霍金，他确诊后活了50年，主要依赖于其特殊的疾病类型以及不计成本的财政支撑，普通患者确诊后的寿命仅有3-5年。

渐冻症就像一个无法停止的死亡沙漏，患者的生命不断流失着。“没有希望”，“没有效果”，“没有研究进展”，这些词每天都出现在渐冻症患者眼前，希望似乎很远很远……

尽管死亡是大家都避讳谈及的一个词，但是对于渐冻症患者来说却像是一片时刻笼罩在头顶的乌云，不得不面对。

这些年，他们‬认识的病友有很多已经离去，有些人在刚进入病友群时还和正常人没有太大差异，但很快行动受限，坐上轮椅，甚至最后用上了呼吸机，但是‬他们‬都没有‬屈服‬。

患病后，蔡磊先后开展200多场融资路演，筹钱进行针对渐冻症的药物管线研究。

面对渐冻症， 蔡磊表示只有一个目标，加快推动药物研发。坦言对病友的责任感在攻克渐冻症过程中占到一半以上。

蔡磊的办公室有三尊孙悟空，分别代表着刚确诊后积蓄力量、“战斗”状态和希望做到面对渐冻症的从容淡定的状态。

拖着渐冻之躯的张定宇忠诚履职，勇于担当，在新冠病毒感染阻击战中始终冲锋在前，身先士卒，获得人民英雄的荣誉。

吴秋瑾‬，从警29年来，她‬用耐心、爱心、细心‬改造了1900多名罪犯，帮他们重返社会，面对命运的挑战，她没有轻言退场。心中有阳光，就不怕“冻住”。

十年前，我的‬大学同学被诊断出患有罕见病，多发性硬化，这个病非常罕见，全国患病总人数大概只有3万人。

按照医生的说法，这种病情严重时患者将失去自理能力，只能与药物和床榻为伴。虽然不致命却足以让一个妙龄女子失去工作能力，甚至连日常生活都变得困难重重。医院成了她新的“家”，而药物和治疗则伴随她度过每一个昼夜。

全球已知的罕见病中至少90%尚无有效治疗药物，药品研发难度大、投入高、周期长，大部分已有的罕见病药品极其昂贵。

近年来，越来越多的国际机构和民间组织关注罕见病群体，组织互动活动、加强科研力量，缓解他们因病痛脱离社会带来的孤独，为他们获取更多医疗资源，帮助他们重获生活热情。

希望研究人员和临床医生携手促进罕见病研究发展。

友友，您身边有罕见病患者吗？有没有得到有效的治疗呢？欢迎留言区评论。